美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年8月26日正式批准了一种名为daraxonrasib的胰腺癌新药，商品名为Rasonque，由革命药业生产。这一批准比原定审批时间提前了六个月，属于加速审评，针对存在重大未满足医疗需求的严重癌症患者 [1, 2, 3, 4, 5, 6]。
Rasonque是一种每日口服药物，专门针对驱动90%以上胰腺癌肿瘤生长的突变KRAS基因和RAS蛋白。它适用于已接受过至少一种系统治疗或不适合多药系统治疗的转移性胰腺腺癌成年患者 [1, 2, 3, 4, 5, 6]。
一项包括500名患者的后期随机临床试验显示，使用Rasonque的患者中位总生存期达到13.2个月，相较传统化疗的6.7个月几乎翻倍。换算成数据，部分来源指出化疗组中位生存期为6.6至6.7个月之间略有差异，但均体现出Rasonque明显的生存优势 [1, 2, 3, 4, 5, 6]。
FDA肿瘤中心主任Angelo de Claro表示，该药在高未满足需求领域展现了“前所未有的疗效”，FDA代理局长Kyle Diamantas称其为“为胰腺癌患者提供关键新选择”的重要突破，强调加速审批体现了FDA将更多疗法快速推向患者的职责 [2, 3, 5]。
该药副作用包括皮疹、腹泻、恶心、疲劳、呕吐、口腔溃疡、腹痛、水肿、食欲减退及出血等。临床试验中使用Rasonque患者有44%遭遇严重副作用，较化疗组57.5%的发病率更低 [1, 7, 8, 6]。
在FDA正式批准之前，已有2000多名患者通过FDA的扩展使用项目获得该药。前美国参议员本·萨斯(Ben Sasse)参与了临床试验，报告其肿瘤缩小且症状改善 [1, 2, 7, 8, 9, 10, 6]。
该药采用分子胶技术抑制曾被视为“无法用药”靶点的活跃突变RAS蛋白。革命药业首席执行官Mark Goldsmith表示，此批准证明了公司超过十年的胰腺癌及RAS驱动疾病研究成果，对抗癌症生物学与药物发现领域巨大挑战的突破 [9, 10]。
Rasonque在美国的30天供应费用约为3.98万美元，提供患者援助计划以减轻负担。胰腺癌是死亡率极高的癌症之一，美国每年新诊病例约67000例，死亡人数超过52000人，五年生存率仅约13% [1, 2, 7, 9, 10, 6]。
FDA的批准为癌症患者带来首个针对突变KRAS的有效口服药，预期全球销售额未来数年将超过100亿美元 [7, 8, 9, 10]。
临床研究结果于今年4月公布，显示该药显著延长患者生存。5月FDA发放“安全继续使用”信函，允许扩展使用。现在Rasonque获得正式市场准入，将为更多胰腺癌患者带来生机 [4, 5, 9]。
